T/CBPIA 0017-2025 寡核苷酸药物重复给药毒性研究技术指南

标准编号：T/CBPIA 0017-2025

标准名称：寡核苷酸药物重复给药毒性研究技术指南

英文名称：Technical Guidelines for Repeated Dose Toxicity Studies of Oligonucleotide Therapeutics

发布日期：2025-12-29

实施日期：2026-01-28

团体名称：中国生化制药工业协会

起草人

马金玲、邹家杰、严立恒、胡晓敏、王雷、樊阿莉、邓泮、徐刚、司端运、李超、申文晋、胡文言、周斌、范蕊萌、金燕京、李鑫

起草单位

北京昭衍新药研究中心股份有限公司、成都华西海圻医药科技有限公司、江苏鼎泰药物研究（集团）股份有限公司、苏州熙萃医药科技有限公司、康诺亚生物医药科技（成都）有限公司

标准范围

寡核苷酸药物（oligonucleotide therapeutics，ONTs）是由十几个至几十个或更长的核苷酸构成的短链核酸药物，通过化学合成的方式制备。目前国内尚无针对其非临床安全性评价的指导原则，也尚未形成全球监管的统一要求。本指南旨在为 ONTs 的重复给药毒性试验的设计、实施提供技术参考。本指南适用于反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、适配体（Aptamer）等寡核苷酸，不包括用于基因编辑的 mRNA 和 RNA， DNA/RNA 疫苗以及 CpG 寡核苷酸。当 ONTs 与其他类型分子（如糖类、脂质、肽或抗体等）结合时，可参考本技术指南。本技术指南的起草基于当前对 ONTs 的科学认知，随着研究的进展和经验积累，本技术指南中的相关内容将不断完善与适时更新。

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